Kazia Therapeutics mengumumkan bahwa pasien pertama telah menerima dosis dalam studi klinis PNOC035. Studi ini mengevaluasi paxalisib sebagai pengobatan untuk kanker otak AT/RT (atipikal teratoid/rhabdoid tumor) yang kambuh pada anak-anak. AT/RT adalah jenis tumor otak langka dan agresif yang sebagian besar menyerang pasien di bawah usia tiga tahun, sehingga pilihan pengobatan yang efektif sangat terbatas.
Detail Uji Klinis PNOC035
Studi PNOC035 merupakan penelitian tahap awal yang dirancang untuk menilai keamanan, tolerabilitas, dan aktivitas antitumor dari paxalisib. Pascalisib adalah inhibitor molekuler kecil yang menargetkan jalur PI3K/mTOR, yang sering kali mengalami mutasi pada tumor AT/RT. Dengan memberikan terapi yang ditargetkan ini, para peneliti berharap dapat menawarkan alternatif baru bagi pasien yang tidak merespons pengobatan standar.
Harapan Baru bagi Pasien AT/RT
AT/RT termasuk dalam kategori tumor otak paling sulit diobati pada anak-anak. Angka kekambuhan tetap tinggi meskipun telah menjalani operasi, kemoterapi, dan radiasi. Oleh karena itu, perkembangan pengobatan baru seperti paxalisib sangat dinantikan oleh komunitas medis dan keluarga pasien. Uji klinis ini melibatkan beberapa pusat penelitian di Amerika Serikat yang terafiliasi dengan Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC).
Pengumuman ini menandai langkah maju yang signifikan dalam upaya menemukan terapi yang lebih efektif untuk kanker otak anak yang langka dan agresif. Data awal dari studi ini akan dipantau secara ketat untuk menentukan kelayakan paxalisib sebagai opsi pengobatan di masa depan.